写于 2018-12-18 02:18:14| 巴黎人娱乐场网站| 巴黎人娱乐场网站

(路透社) - 美国食品和药物管理局周一拒绝批准Akcea Therapeutics Inc和Ionis Pharmaceuticals的一种药物,该药物旨在治疗导致血液中脂肪堆积的遗传性疾病

Akcea的股价暴跌21.5%,而Ionis的股票在盘后交易中下跌14%

这些公司没有引用FDA的完整回复函的理由,在5月举行的会议上,一个独立的顾问小组以12-8赞成该药后,该决定令人意外

监管机构早些时候提出了安全问题,例如与药物相关的低血小板计数,Waylivra,但由于缺乏可用的治疗方法,分析师预计需要批准才需要频繁监测血小板水平

该药被设计用于治疗家族性乳糜微粒血症,这是一种罕见的遗传性疾病,可能导致胰腺致命的致命性炎症

“我们将继续与FDA合作确认前进的道路,”Akcea的首席执行官Paula Soteropoulos在一份声明中说

Cowen分析师Ritu Baral估计,2026年的销售额达到7.5亿美元

美国监管机构目前正在评估这些公司的第二种药物Tegsedi,预计这将是一个更大的收入来源

Tegsedi于7月份在欧洲获得批准,但由于血小板计数低,其标签包括血小板监测要求

Aakash Jagadeesh Babu,Tamara Mathias和Ankit Ajmera在班加罗尔的报道;由Sriraj Kalluvila编辑